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治療侏儒癥是什麽時候發明的?

發明於2021。2021,11,19,FDA加速批準BioMarin的Voxzogo註射液。

Voxzogo是首個針對侏儒癥潛在基因的藥物,可以增加5歲及以上兒童的身高。

在歐洲,這種註射劑是第壹種被批準用於治療侏儒癥的藥物,每年的價格為30萬美元。它的工作原理是與壹種叫做利鈉肽受體-B(可以降低生長調節基因的活性)的特定受體結合,刺激兒童骨骼的生長。

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