許多物質的醫療效果是隨著時間的推移而不斷地被確認的，它們有治病的功效，也有毒性。壹個著名的例子就是水楊酸，它早在古代就被用於醫治風濕性關節痛，水楊酸可抑制發燒和疼痛，但對腸胃卻極不舒服，因此在19世紀末，化學家霍夫曼為他生風濕病的父親極力尋找更能適合人體的藥物。他把水楊酸與醋酸酐混合，得到乙酰水楊酸，這壹藥物在1899年被批準用於臨床，從此以後它以“阿司匹林”的商標著稱於世。
從藥物研究開始以來的100多年裏，藥物研究的方式發生了巨大變化。以前，研究者們都是采用嘗試的方法，即對各種備選化合物逐壹嘗試，而如今這種方法變得有些不切實際，因為化合物的種類已經增長到天文數字般的數目。因此新的研制藥物的方法不斷誕生，特別是計算機技術在藥物設計中發揮著十分重要的作用。