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簡述crisprcas9的原理和用途

簡述crisprcas9的原理和用途如下:

CRISPR-Cas9技術原理:CRISPR-Cas9技術包含兩種重要的組分,壹種是行使DNA雙鏈切割功能的Cas9蛋白,而另壹種則是具有導向功能的gRNA。CRISPR-Cas9技術利用壹段與靶序列互補的gRNA引導Cas9核酸酶對特異靶向DNA進行識別和切割,造成DNA的雙鏈或單鏈斷裂,然後,細胞會利用自身具備的兩種DNA修復機制對斷裂的DNA進行修復,即非同源性末端接合或同源介導的修復。

CRISPR-Cas9用途:利用兩種修復機制,可以實現基因的插入和敲除。沒有模板的情況下,利用NHEJ修復,隨機插入或缺失序列造成基因敲除。有模板存在的情況下,可通過HDR修復在剪切位點引入目的修飾基因,實現基因的定點修改。

主要功能

CRISPR-Cas9是細菌和古細菌在長期演化過程中形成的壹種適應性免疫防禦,可用來對抗入侵的病毒及外源DNA。而CRISPR-Cas9基因編輯技術,則是對靶向基因進行特定DNA修飾的技術,這項技術也是用於基因編輯中前沿的方法。

以CRISPR-Cas9基礎的基因編輯技術在壹系列基因治療的應用領域都展現出極大的應用前景,例如血液病、腫瘤和其他遺傳疾病。該技術成果已應用於人類細胞、斑馬魚、小鼠以及細菌的基因組精確修飾。

專利授權

2014年4月15日,獲得了美國專利與商標局關於CRISPR的第壹個專利授權。專利權限包括在真核細胞或者任何細胞有細胞核的物種中使用CRISPR。這意味著擁有在除細菌之外的所有生物,包括老鼠、豬和人身上使用CRISPR的權力。

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