作者上個月也報道了這個消息。當時我也很奇怪，為什麽CRISPR/Cas9技術的先驅，麻省理工-哈佛布羅德研究所的張峰沒有獲獎。很多讀者都有同樣的疑問。
今年4月65438+5月，遠大研究院成功申請了CRISPR-Cas9技術的專利，張峰博士是這項專利的發明人，這使得他和他的研究院能夠控制幾乎所有與CRISPR相關的重要商業用途。
那麽問題來了！CRISPR的專利和科學突破獎為什麽會落到不同的人手裏？
CRISPR-Cas9技術專利申請表
現在爭論的焦點是誰在什麽時候發明了什麽？這涉及三家大型融資創業公司、六所大學和數千頁法律文件。其中之壹是瑞士藥物研發公司CRISPR Therapeutics，由Emmanuelle Charpentier共同創立。CRISPR Therapeutics現任首席執行官羅傑·諾瓦克(Rodger Novak)表示:“知識產權在這個領域相當復雜，每個人都知道它充滿了矛盾。”
科學家認為，CRISPR可能是自20世紀70年代生物技術時代開始以來最重要的基因工程技術。CRISPR系統具有搜索和替換DNA的雙重功能，這使得科學家可以通過替換堿基來輕松改變DNA的功能。在過去的幾個月裏，科學家已經證實CRISPR可以治療老鼠的肌肉萎縮和罕見的肝臟疾病，並使人類細胞對艾滋病病毒免疫等驚人的功能。
雖然目前還沒有與CRISPR相關的藥物，但是如果CRISPR真的像科學家預測的那麽強大，其商業控制將價值十億美元。專利控制對創業公司非常重要。目前，與CRISPR相關的幾家公司已經迅速籌集了8000多萬美元，目的是讓CRISPR盡快治愈毀滅性疾病。這些公司預計在不到三年的時間內開始臨床試驗。
誰該花CRISPR的專利？
張峰
張峰用4300萬美元的風險資本創建了Editas Medicine。值得壹提的是，Editas Medicine並沒有完全占據CRISPR技術。這是因為獲得生命科學突破獎之壹的加州大學結構生物學家詹妮弗·杜德納(Jennifer Doudna)也是Editas Medicine的聯合創始人之壹。在張峰成功申請專利後，她斷絕了與該公司的關系，並將她的知識產權(專利正在申請中)許可給Intellia Therapeutics，這是壹家上個月才宣布成立的初創公司。
讓事情變得更復雜的是，另壹位獲獎者Emmanuelle Charpentier將她在同壹項專利中的權利賣給了CRISPR Therapeutics。
在壹次電子郵件采訪中，Jennifer Doudna表示，她已經不再參與Editas Medicine。但她拒絕回答更多關於專利的問題。
很少有研究人員願意參與這場專利戰，因為他們害怕自己說的任何話將來都會被專利權人用來對付他們。Emmanuelle Charpentier說:“CRISPR的出現帶來了很多興奮，但也帶來了很多壓力。我們應該繼續做什麽，應該建立壹個什麽樣的公司？對內人來說很迷惑，對外人來說肯定更迷惑。”
對於學術實驗室來說，他們並不是在等待專利糾紛的盡快解決。相反，他們正在競相組織壹支強大的團隊來進壹步提高基因編輯技術。比如在哈佛醫學院，頂尖基因組學專家喬治·丘奇的團隊就有30人。
張峰說:“隨著新研究成果的不斷出現，任何專利的重要性變得越來越不清楚。雖然專利很重要，但我真的不看重專利。任何技術的終極形態都是改變人們的生活。”
CRISPR/Cas的發現過程是怎樣的？
CRISPR/Cas是壹種存在於大多數細菌和古細菌中的天然免疫系統，可用於對抗入侵的病毒和外來DNA。2012年，由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier領導的研究小組發表的壹篇關鍵文章揭示了自然免疫系統如何成為壹種編輯工具。至少，任何DNA鏈都可以在試管中被切割。
接下來，科學家需要證明這種神奇的編輯工具是否可以應用於人類細胞的基因組。2013，13年10月，哈佛大學喬治·丘奇實驗室和布羅德研究所的張峰發表文章證實，上述問題的答案是肯定的。幾周後，詹妮弗·杜德納發表了她自己的結果。
隨後，科學家們意識到CRISPR可能會成為壹種非常靈活的重寫DNA的工具，並被用於治療多種遺傳疾病，如血友病、罕見的代謝疾病甚至神經退行性疾病。
風險投資集團很快開始召集CRISPR背後的關鍵科學家，持有專利，成立公司。Emmanuelle Charpentier在歐洲創立了CRISPR Therapeutics。詹妮弗·杜德納與張峰共同創立了Editas Medicine。離開Editas Medicine後，她現在創辦了壹家小公司Caribou Biosciences。