4歲的美國男子布萊恩·馬德（Brian Madeux）承載著改變人類歷史的節點。據美聯社報道，11月13日，患有亨特氏綜合征的馬德在加州大學舊金山分校貝尼奧夫兒童醫院接受了壹次大膽的治療：體內基因編輯。這是世界上首次通過體內基因編輯，治療遺傳疾病。
壹身休閑服裝的馬德身材矮胖，治療當天，他戴著鴨舌帽，遮擋因疾病而高凸的頭頂。看似馬德只是躺在病床上，接受了壹次尋常的三小時輸液，但從輸液管流入馬德靜脈的透明液體卻記錄著人類對抗無藥可醫的遺傳病之決心。透明液體裏裝有腺相關病毒（AAV）、鋅手指核酸酶（ZFN）和馬德生來缺失的正常IDS基因，它們將進行壹番前所未有的工作。
和CAR-T等將患者細胞取出改造後回輸、或是用AAV導入cDNA進行體內功能性蛋白表達的基因治療不同，馬德這壹次的治療更為徹底，他的基因組信息將永久性改變。
壹個月後，治療是否有效將有初步答案。三個月後，該療法的安全性和有效性將進壹步得到確認。
值得壹提的是，馬德此次治療所使用的基因編輯工具是鋅手指核酸酶，而非大火的“基因魔剪”CRISPR。比起“後生”CRISPR，科學家對鋅手指核酸酶的研究可追溯到上世紀80年代，被認為是第壹代基因編輯工具。盡管鋅手指核酸酶的操作更為復雜，但由於進行定位的序列更長，進行基因編輯的精準度也更高。美國食品與藥品監管局（FDA）已批準鋅手指核酸酶用於人體臨床試驗，而CRISPR尚且未被允許。
馬德是美國聖加蒙公司（Sangamo Therapeutics）代號“SB-913”的在研療法的首例人體臨床試驗。在開展前，該試驗得到美國國立衛生研究院（NIH）相關咨詢委員會的許可。
聖加蒙公司攬獲有鋅手指核酸酶的壹系列關鍵專利，它計劃擴大該臨床試驗的樣本，在更多成人患者身上進行試驗，最終實現在兒童患者身上醫治的目的。盡管基因編輯可以幫助馬德從根源上解決病因，但他過去40多年造成的損傷已經無法彌補，因此從兒童期進行幹預治療更為有效。