cas9基因編輯原理:將CRISPR/Cas系統嵌入到基因組中,使CRISPR核酸和Cas蛋白能夠結合到特定的DNA序列上,從而實現基因編輯的目的。
CRISPR-Cas9,壹種基因治療法,這種方法能夠通過DNA剪接技術治療多種疾病。2017年3月,英國《自然·通訊》雜誌發表壹項遺傳學重要研究成果,利用CRISPR-Cas9系統可拯救失明小鼠。
CRISPR-Cas9是細菌和古細菌在長期演化過程中形成的壹種適應性免疫防禦,可用來對抗入侵的病毒及外源DNA。而CRISPR-Cas9基因編輯技術,則是對靶向基因進行特定DNA修飾的技術,這項技術也是用於基因編輯中前沿的方法。
以CRISPR-Cas9基礎的基因編輯技術在壹系列基因治療的應用領域都展現出極大的應用前景,例如血液病、腫瘤和其他遺傳疾病。該技術成果已應用於人類細胞、斑馬魚、小鼠以及細菌的基因組精確修飾。
專利授權
2014年4月15日,獲得了美國專利與商標局關於CRISPR的第壹個專利授權。專利權限包括在真核細胞或者任何細胞有細胞核的物種中使用CRISPR。這意味著擁有在除細菌之外的所有生物,包括老鼠、豬和人身上使用CRISPR的權力。