諾西鈉註射液是壹種反義寡核苷酸(ASO)，是由ion is公司專有的反義技術開發的。其設計用於治療由於SMN1基因(位於染色體5q)突變或缺失導致的SMN蛋白缺乏引起的SMA。諾西那松鈉註射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加全長SMN蛋白的產生。
ASO是人工合成的短核苷酸鏈，可用於選擇性結合靶RNA，調節基因表達。通過使用這項技術，已經證明諾西鈉註射液可以增加SMA患者中全長SMN蛋白的數量。
諾西鈉註射液通過鞘內註射給藥，藥物直接輸送到脊髓周圍的腦脊液(CSF)中，脊髓周圍是SMA使用者因SMN蛋白水平不足而出現運動神經元變性的部位。
擴展數據:
註意事項:
SMA是壹種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，新生兒發病率約為1.67%，表現為對稱性肌無力、肌肉松弛、肌肉萎縮和肢體運動功能嚴重受限。
解放軍總醫院第七醫學中心附屬八壹兒童醫院新生兒重癥監護室主任醫師華少東解釋說，脊髓性肌萎縮癥的使用者連翻身、踢腿、爬行都很困難。隨著病情的發展，最終會影響吞咽和呼吸，威脅使用者的生命。
這種疾病的診斷在中國很容易，但缺乏有效的治療藥物。在推出諾西鈉註射液之前，SMA疾病管理僅限於呼吸支持、營養支持、預防和治療重癥肌無力引起的嚴重並發癥。
人民網-北京大學第壹醫院兒科完成第壹批鞘內註射諾奇新。