這個是因為這種病比較罕見，開發出來的藥物受那個專利保護。因為每種藥品都有研發成本，藥企為了收回成本都有壹個專利保護期。這種病罕見比較少，要收回這個成本，分攤到病人身上就貴了，在專利保護期類的藥品，都相當的貴。
疾病介紹
脊髓性肌萎縮癥（SMA），是壹類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。屬常染色體隱性遺傳病，臨床並不少見。本病臨床表現差異較大，根據患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。***同特點是脊髓前角細胞變性，臨床表現為進行性、對稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮，智力發育及感覺均正常。
本病臨床表現差異較大，根據患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。
1型
也稱Werdnig-Hoffman病，即嬰兒型，約占全部SMA病例的45%。患兒出生後6個月內起病，出現迅速發展的進行性、對稱性四肢無力，最大運動能力不能達到獨坐。肌無力以近端為著，由於顯著肌張力低下，平躺時下肢呈?蛙腿?樣姿勢。患兒表情及眼球運動正常，舌肌束顫，口咽部肌群無力導致哭聲低弱、吸吮無力、咽反射減弱，易發生誤吸。由於肋間肌受累比膈肌更重，導致矛盾呼吸，胸廓呈現特征性?鐘形?畸形。呼吸肌無力突出，多數患兒在2歲內死於呼吸衰竭。
2型
也稱Dubowitz病，即中間型，約占30%～40%。患者多在生後6～18個月起病，進展較1型慢，最大運動能力可達到獨坐，但獨坐年齡可能落後於正常同齡兒，不能獨站或獨走。肌無力以近端為著，下肢重於上肢，面肌及眼外肌不受累，舌肌萎縮伴肌束顫，四肢腱反射消失，肢體遠端可觀察到肌束顫。隨著病程進展，出現吞咽困難、咳嗽無力、呼吸功能不全、脊柱側彎、關節攣縮等合並癥。部分患兒在兒童期喪失獨坐能力。盡管壽命縮短，但多數可以活到成年期。
3型
也稱Kugelberg-Welander病，即青少年型，約占20%。患者多在出生18個月後起病，早期運動發育正常，可獨走，部分獨走時間延遲。隨年齡增長出現以近端為主的肌無力，下肢重於上肢，最終部分喪失獨走能力，逐漸依賴輪椅。隨病情進展，可出現肢體肌束顫、足部畸形，部分患者因脊柱側彎、呼吸功能不全等影響日常生活，預期壽命不縮短或輕度下降。
4型
晚發型，即成人型，早期運動發育正常，成人起病，出現肢體近端無力，進展緩慢，預期壽命不縮短。
治療SMA患兒的藥物諾西那生鈉
2016年12月23日，諾西那生鈉註射液首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，隨後該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準用於治療SMA。
2019年4月28日，諾西那生鈉註射液在中國上市，用於治療5qSMA。
治療罕見病的藥品在專利期內，都比較貴。在專利期內，仿制藥又沒出來。人要治病是剛需，藥物所以就貴唄？?