筆者上個月也對該新聞進行了報道,當時心中也有疑問,為什麽為人熟知的CRISPR/Cas9技術的先驅,MIT-Harvard Broad研究所的張鋒沒有獲獎。讀者中也有很多人產生同樣的疑問。
今年4月15日, Broad研究所成功申請了CRISPR-Cas9技術的專利,張鋒博士就是該專利的發明者,這使得他和他的研究所幾乎可以控制所有與CRISPR相關的重要商業使用。
那麽問題來了!為什麽CRISPR的專利和科學突破獎落在了不同的人手中?
CRISPR-Cas9技術的專利申請表
現在問題爭論的焦點是,誰在什麽時候發明了什麽?這就涉及到三家大量融資的創業公司,六個大學以及數千頁的法律文件。其中壹家公司是Emmanuelle Charpentier與人聯合創辦的瑞士藥物研發公司CRISPR Therapeutics。CRISPR Therapeutics的現任CEO Rodger Novak說:“知識產權在這個領域是相當復雜的,每個人都知道這其中充滿了矛盾。”
科學家們認為,CRISPR可能是自20世紀70年代生物技術時代開啟以來出現的最重要的基因工程技術。CRISPR系統具有搜索和替換DNA的雙重功能,可以讓科學們通過替換堿基,輕松的改變DNA的功能。在過去的幾個月裏,科學家們已經證實,利用CRISPR可以治療小鼠的肌肉萎縮、罕見肝臟疾病,使人類細胞免疫HIV等驚人的功能。
雖然,目前還沒有CRISPR相關的藥物存在,但如果CRISPR確實是像科學家們所預測的那樣厲害,那麽對它的商業控制將價值十億美元。專利控制對創業公司來說非常重要。目前與CRISPR相關的幾家公司已經快速籌集了超過8000萬美元的資金,目的是讓CRISPR能夠盡快地治愈毀滅性的的疾病。這些公司預計在不到三年內可以開展臨床試驗。
CRISPR的專利究竟該花落誰家?
張鋒
張鋒依靠4300萬美元的風險投資創辦了Editas Medicine。值得壹提的是,Editas Medicine並沒有完全占用CRISPR技術。這是因為獲得生命科學突破獎之壹的加州大學的結構生物學家Jennifer Doudna也是Editas Medicine的聯合創辦人之壹。 自張鋒專利申請成功之後,她就與公司中斷了關系,並將自己的知識產權(還在申請中的專利)授權給了Intellia Therapeutics,壹家上個月才公布的創業公司。
讓問題變得更加復雜的是,另壹位獲獎者Emmanuelle Charpentier將她在相同專利中的權力賣給了CRISPR Therapeutics。
在壹封郵件采訪中,Jennifer Doudna表示,她與Editas Medicine不再有任何牽連。但是她拒絕回答更多與專利有關的問題。
很少有研究人員願意參與到這場專利爭鬥中,他們擔心任何他們說出來的話以後會被擁有專利的人用來針對他們。Emmanuelle Charpentier說:“CRISPR的出現帶來了很多興奮,同時也帶來了很多壓力。我們應該繼續做什麽,建立什麽樣的公司?對局內人來說都混亂無比,對局外人而言當然更加困惑。”
對學術實驗室而言,他們並不等待這個專利糾紛早日得到解決,相反的,他們正競相組織強大的團隊來進壹步完善基因編輯技術。比如,在哈佛醫學院,基因組學頂級專家George Church的團隊有30人在參與研究工作。
張鋒說:“隨著新研究成果的不斷出現,任何專利的重要性都越來越不清晰。雖然專利很重要,但是其實我真的不重視專利。任何技術最終的形式都是改變人們的生活。”
CRISPR/Cas的發現過程究竟是怎麽樣的?
CRISPR/Cas是在大多數細菌和古細菌中發現的壹種天然免疫系統,可用來對抗入侵的病毒及外源DNA。2012年,Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier領導的研究小組發表的壹篇關鍵文章中揭示了天然免疫系統是如何變成編輯工具的。至少,可以在試管中切割任何的DNA鏈。
接下來,科學家需要證明的是這種充滿魔法的編輯工具能否運用到人類細胞的基因組上。2013年1月,哈佛大學的George Church實驗室和Broad研究所的張鋒發表文章證實了上述問題的答案是肯定的。Jennifer Doudna在幾周後,也發表了她自己的結果。
隨後,科學家們意識到CRISPR可能將成為壹個非常靈活的改寫DNA的工具,並用於治療多種遺傳疾病,如血友病、罕見代謝疾病甚至神經退行性疾病。
風險投資集團很快的就開始召集CRISPR背後的關鍵科學家,占有專利,創立公司。Emmanuelle Charpentier在歐洲創立了CRISPR Therapeutics。Jennifer Doudna之前與張鋒***同創立了Editas Medicine,離開Editas Medicine後她現在創立了壹家小公司Caribou Biosciences。