2013 1美國FDA * *批準11化學新藥，包括4個新分子實體藥物。2月，批準化學新藥10個，其中分子實體新藥2個；3月批準化學新藥11個，其中分子實體新藥4個；4月份批準化學新藥8個，未發現新的分子實體藥物。5月，批準化學新藥8個，其中分子固體新藥4個；6月份批準了3個化學新藥，沒有發現新的分子實體藥物。
治療潛力有P和S兩種類型，兩者相互獨立，即所有類別只能包含壹個字母。P類:優先評估，治療突破。指1)能有效治療或診斷某種疾病，任何上市產品都能對該疾病給予適當的治療和診斷；或者2)比市場上的產品更有效、更安全地改善某種疾病的治療；3)相對於已上市藥物具有適中的客觀優勢。例如:①明顯給患者帶來極大的方便(如減少給藥次數)，②排除幹擾、必要的危險和副作用，③對特定人群的疾病有效(如老人、兒童患者，或對所用藥物不耐受者)等。s類:常規復習。治療效果和已經上市的產品差不多。2013年10-6月FDA批準了51個新藥，其中S類(常規審評)藥物37個，P類(優先審評)藥物5個，孤兒藥1個，治療潛力不明確的藥物9個。
2013，1-6月，美國FDA批準了14種新分子物質藥物，其中治療ⅱ型糖尿病藥物4種，治療癌癥藥物4種，造影劑2種，治療多發性硬化癥藥物1，治療慢性阻塞性肺病藥物1，治療更年期婦女藥物1。
治療I型和II型糖尿病的藥物
1.INVOKANA(卡格列吡嗪)-SGLT-2抑制劑
2065 438+2003年3月29日，美國FDA批準強生公司研發的藥物invoka na(canaglifozin)。Invokana是壹種選擇性鈉葡萄糖協同轉運蛋白2 (SGLT-2)抑制劑。SGLT-2通過抑制腎臟葡萄糖重吸收，促進尿糖排泄，使平衡向能量消耗方向移動，從而降低體內血糖，不存在體重增加和低血糖的風險，是治療糖尿病的新型藥物。根據其結構，SGLT2主要分為O-芳基抑制劑、C-芳基抑制劑、S-糖苷抑制劑和N-糖苷抑制劑。目前研究較多的是O-芳基抑制劑和C-芳基抑制劑，其他兩類研究較少。Invokana屬於C-芳基抑制劑。
invoka naⅱⅱ期臨床研究結果顯示，與對照組相比，實驗組在降低A1C(壹種常用的衡量血糖水平的指標)水平方面更好，取得了具有統計學意義的結果。三期臨床試驗結果顯示，Invokana能有效改善患者血糖水平，減輕體重。Invokana患者尿路感染的發生率增加，尤其是女性二型糖尿病患者陰道念珠菌感染的發生率增加。
2.奈西那(阿格利汀)-DDP-4抑制劑
2013 65438+10月25日，美國FDA批準日本武田制藥公司的Nesina(阿格利汀)、Oseni(阿格利汀和吡格列酮的復合片)和Kazano(阿格利汀和二甲雙胍的復合片)用於二型糖尿病的治療。Nesina是壹種選擇性二肽基肽酶-IV抑制劑，用於改善患有II型糖尿病的成人的血糖水平。二肽基肽酶-IV是治療ⅱ型糖尿病的新靶點，是體內主要促進胰高血糖素樣肽-1降解失活的關鍵酶之壹。Nesina是FDA批準的第四個二肽基肽酶-IV抑制劑。
奈西那是阿格列汀的單方制劑，於2010年4月首次獲得日本厚生勞動省批準，2010年6月在日本上市。武田公司曾兩次提交FDA審批，但均被駁回，原因是可能導致心臟等器官疾病。Nesina的獲批將在壹定程度上彌補另壹種糖尿病藥物Actos專利到期對公司造成的影響。FDA要求對奈西那治療進行五項上市後研究:壹項心血管結果試驗；加強藥物警戒計劃，以監測肝臟異常、重癥胰腺炎和嚴重過敏；根據《兒科研究公平法案》進行了三項兒科研究，包括壹項劑量探索研究和兩項安全性和有效性研究(壹項僅用Nesina治療，另壹項用Nesina和二甲雙胍治療)。
二、腫瘤藥物
1.多發性骨髓瘤藥物——泊馬司特(聚多卡明)
2013年2月8日，美國FDA批準塞爾基因公司研發的多發性骨髓瘤藥物Pomalyst用於治療在接受至少兩次治療(包括來那度胺和硼替佐米)後仍有疾病進展，且對治療無反應且在最後壹次治療後60天內有疾病進展的多發性骨髓瘤患者。Pomalyst是沙利度胺的衍生物，是繼來那度胺和沙利度胺之後批準的第三類免疫調節藥物。Pomalyst是三種藥物中最有效的，劑量為4mg，每天1次，相比之下，nadamide為25mg，沙利度胺為800mg。Pomalyst的III期研究表明，對於難治性多發性骨髓瘤患者，包括接受高強度預處理的患者，Pomalyst聯合低劑量地塞米松與高劑量地塞米松相比，可以顯著延長生存期，並且這種聯合治療對來那度胺和硼替佐米耐藥的患者具有相同的益處。Pomalyst帶有壹個方框警告，它可能會導致血栓，並禁止孕婦使用，因為它可能會導致嚴重和危及生命的出生缺陷。
2.前列腺癌藥物——Xofigo(二氯化鐳)
2065 438+03 5月15美國FDA優先批準拜耳晚期前列腺癌治療藥物Xofigo(二氯化鐳)註射液，比計劃提前了3個月。Xofigo的有效成分是二氯化鐳223，它能發射α粒子，對骨轉移癌有抗癌作用。Xofigo的批準是基於對809名男性雄激素抵抗型前列腺癌患者的單壹臨床試驗，這些患者已經擴散到骨骼，但沒有擴散到其他器官。Xofigo治療的男性患者中位生存期為14個月，安慰劑治療的男性患者中位生存期為11.2個月。Xofigo治療組患者最常見的不良反應為惡心、腹瀉、嘔吐和外周水腫。
3.治療轉移性黑色素瘤的藥物
2013年5月29日，美國FDA批準葛蘭素史克公司的兩種轉移性黑色素瘤藥物上市，分別是Tafinlar(Dabrafenib)和Mekinist(曲馬替尼)。
Tafinlar是壹種BRAF激酶抑制劑，被批準用於治療腫瘤表達BRAFV600E基因突變的黑色素瘤患者。BRAF是壹種由鳥苷酸結合蛋白RAS激活的絲氨酸/蘇氨酸蛋白激酶，在調節絲裂原活化蛋白激酶(MAPK)信號通路中起重要作用，可正常調節細胞生長、分裂和分化，也可因形成RAF家族成員的致癌突變體而致癌。BRAF V600突變體的產生顯著增強了BRAF的活性，這導致癌細胞不受控制的分裂。大約60%的轉移性黑色素瘤攜帶BRAF V600突變體。因此，靶向抑制這種致癌突變體的信號轉導可能是治療黑色素瘤的有效方法。
Mekinist是壹種MEK激酶抑制劑，已被批準用於治療腫瘤表達BRAFV600E或V600K基因突變的黑色素瘤患者。MEK是壹種罕見的雙特異性激酶，它磷酸化酪氨酸和蘇氨酸來激活ERK。大量研究表明，MEK抑制劑可以抑制ERK的激活，阻斷這壹通路，從而達到抗腫瘤的效果。
第三，造影劑
2013 3月13日，美國FDA批準了NAVIDEA的淋巴繪圖顯影劑Lymphoek(鍀TC-99m Tilmanocept)。淋巴搜索註射用於淋巴繪圖程序，以幫助定位原發性乳腺癌/黑色素瘤患者的引流淋巴結。淋巴尋求(Lymphoseek)是放射性藥物的受體，旨在識別和確定眾多淋巴結中癌變概率最高的壹個，從而幫助醫生對患者的癌癥進行分期。
2013年3月20日，美國FDA批準GUERBET的MRI造影劑Dotarem(葡甲胺釓噴酸鹽)。Dotarem是壹種含釓造影劑，已被批準用於成人和兒童患者(年齡≥2歲)的大腦(顱內)、脊柱和相關組織的磁共振成像，以檢測和顯示受損的血腦屏障和/或異常的血管分布區域。Dotarem 0.5 mmol/ml含376.9 mg/ml釓噴酸葡胺，可裝在玻璃藥瓶或預裝註射器中。Dotarem的主要不良反應包括惡心、頭痛、註射部位疼痛或發冷、燒灼感。
第四，其他藥物
1.高膽固醇血癥
2013 65438+10月29日，美國FDA批準健贊公司生產的用於治療純合子家族性高膽固醇血癥的Kynamro(米波美森鈉)作為降脂藥物和飲食輔助藥物，以降低低密度脂蛋白膽固醇、載脂蛋白B、總膽固醇和低密度脂蛋白膽固醇。米波美森是Kynamro的活性成分，Kynamro是壹種針對人載脂蛋白B -100信使RNA的反義寡核苷酸，載脂蛋白B -100是低密度脂蛋白及其代謝前體極低密度脂蛋白的主要載脂蛋白。Kynamro是繼FDA於2012年2月批準Juxtapid之後，用於治療這種遺傳性膽固醇代謝紊亂的另壹種藥物。Kynamro的優點是藥物相互作用的可能性很小，因為它的代謝不影響常用處方藥代謝所涉及的細胞色素P450途徑。用法:皮下註射200 mg，每周1次。FDA要求藥物上市後進行四項研究:藥物對雙鏈DNA的敏感性分析；對服藥患者是否存在雙鏈DNA抗體的評價:對患者進行長期登記，以確定藥物的安全性；加強藥物警戒，監測用藥患者的惡性腫瘤、免疫介導反應、肝臟異常等報告。
2.更年期婦女性交時的止痛藥--奧司平。
2013年2月26日，美國FDA批準了Shionogi的藥物Osphena(歐司哌米芬)用於更年期女性性疼痛。奧索平是壹種新型選擇性雌激素受體調節劑，用於治療中重度性交困難的女性患者，以緩解部分女性因更年期激素水平下降而引起的外陰和陰道萎縮。該藥每日服用1次，每次1片，在陰道組織中起到類似激素的作用，使陰道組織變得更厚，更不脆弱，減少女性性疼痛的次數。奧司匹林鈉在標簽中有黑框警告，註意子宮內膜癌和心血管疾病。FDA提出，已經證明奧司平能刺激子宮內膜，引起子宮內膜增厚，由於其對陰道組織的作用相似，可引起子宮內膜癌。FDA建議Osphena應該開出最短的治療時間；黑框預警還指出了血栓形成和出血性卒中的發病率(分別為0.72‰和1.45‰)和深靜脈血栓的發病率(1.45‰)。
3.慢性阻塞性肺疾病藥物——Breo Ellipta(糠酸氟替卡松/威蘭特吸入粉霧劑)
2013 5月10美國FDA批準葛蘭素史克的慢性阻塞性肺疾病藥物Breo Ellipta。該藥物為糠酸氟替卡松和維蘭德羅的吸入復方藥粉，每天吸入壹次。Breo Ellipta中的糠酸氟替卡松為吸入型糖皮質激素，wielandt為長效β2腎上腺素受體激動劑。該藥物的安全性和有效性通過壹項涉及7700名慢性阻塞性肺疾病患者的臨床試驗進行了評估。與安慰劑組相比，藥物治療組患者的肺功能得到改善，疾病發作次數減少。當Breo Ellipta獲得批準時，其標簽中有壹個黑框警告，提示長效β2腎上腺素受體激動劑可增加哮喘相關死亡的風險。服用Breo Ellipta的患者報告的最常見副作用是鼻炎癥(鼻咽炎)、上呼吸道感染、頭痛和口腔念珠菌病(鵝口瘡)。