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美國藥品管理局批準了近20年來第壹個用於阿爾茨海默病的新藥。

這種名為Aduhelm的新藥由美國生物技術公司Baijian開發,通過“加速審批”渠道獲得美國藥物管理局的批準。“加速審批”允許藥物在獲得最終臨床結果之前獲得批準。然而,通過這種方式批準的藥物還必須通過壹項批準後測試,未能通過該測試驗證其療效的藥物將根據藥品管理局的相關程序退出市場。

阿爾茨海默病(AD)是壹種神經系統退行性疾病,臨床表現為記憶障礙、失語癥、執行功能障礙以及人格和行為改變等綜合性癡呆。病因尚不清楚。β-澱粉樣蛋白的異常積聚是阿爾茨海默病的早期表現之壹,它最終會在大腦中形成斑塊,並破壞突觸的功能。

FDA稱,該藥的處方信息顯示,該藥會引起澱粉樣蛋白成像異常,但壹段時間後會消失;此外,還可能出現血管性水腫、蕁麻疹等過敏反應。其他常見的副作用包括頭痛、跌倒、腹瀉和意識模糊。

據美國媒體報道,壹些美國醫學專家認為,該藥物針對的是阿爾茨海默病的潛在病理生理機制而非癥狀,並且沒有被臨床證明可以顯著減緩這種退行性疾病的進展,因此是否應該批準存在爭議。美國藥物管理局藥物評估和研究中心主任帕特裏夏·卡瓦佐尼(Patricia Cavazzoni)表示,盡管這種藥物的臨床數據非常復雜,但美國藥物管理局認為,有大量證據表明它可以減少大腦中的β澱粉樣斑塊,這些斑塊的減少很可能會給患者帶來重要的好處。

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