這種病也可以叫？地中海貧血，患者的基因發生了改變，導致血紅蛋白的成分之壹珠蛋白合成受阻。這種疾病可以遺傳給後代。根據患者癥狀的不同，此病可分為輕度和重度。如果患者癥狀較輕，不需要采取藥物治療，但如果患者癥狀已經達到中度或重度，臨床上壹般采用輸血進行治療。藍鳥生物研發的基因療法針對的是需要輸血治療的海洋貧血患者。
但能否采用這種基因療法，還需要根據患者的實際情況來衡量。美國現有的65，438+0，500名患者中，約有壹半可以接受這種療法。但是使用基因治療需要花費很多錢，但是醫療公司表示，如果人們在接受這種基因治療後兩年內沒有取得非常好的效果，可以要求相關保險公司報銷治療費用，患者自己只需要承擔20%的治療費用。
基因治療是隨著醫療技術的提高而逐漸出現的壹種高成本的治療方法。相比較而言，使用基因療法的患者在美國更為普遍。但是，無論是針對哪種基因療法，現在通過基因療法來治療疾病都是很昂貴的。而這個費用是美國絕大多數人無法負擔的，所以邊肖認為，基因療法要廣泛應用於醫院治療還有很長的路要走。