是壹種有101年歷史的藥物,常用於治療非洲寄生蟲感染的人,可能有助於緩解兒童自閉癥譜系障礙(ASD)的壹些癥狀,研究人員敦促人們對這種叫做蘇拉明的藥物的初步結果保持警惕。這項研究非常小,只涉及男孩,他們只服用了壹劑藥物。
這項研究設計得很好,但研究結果並不壹定表明蘇拉明可以治療自閉癥,加州大學歐文分校自閉癥研究與翻譯中心主任傑伊·加格斯博士說不參與研究。[疫苗之外:5件可能真正導致自閉癥的事情]
“我不認為蘇拉明是論文的重要部分,”加格斯說論文的重要部分是[作者]如何仔細描述他將要采取的措施,他將如何采取這些措施,他將如何通過了解這些藥物的作用來工作。
仍然,初步結果是令人鼓舞的,研究負責人,羅伯特.納維奧克斯博士,壹位加州大學聖地亞哥分校線粒體和代謝疾病中心的遺傳學和***同主任。”Naviaux在壹份聲明中說,用小劑量蘇拉明單次治療是安全的,並能顯著改善與ASD相關的核心癥狀和代謝。
蘇拉明研究包括10名5-14歲的ASD男孩。其中5名男孩接受了蘇拉明的小劑量單次輸註,5名男孩接受了安慰劑。這項研究是雙盲的,這意味著無論是參與者還是研究者都不知道哪些參與者服用了藥物,哪些參與者服用了安慰劑。
在治療後,蘇拉明組的男孩在社交、語言和語言方面都有所改善。研究人員說,他們表現得更冷靜、更專註,表現出更少的重復行為,也不需要使用他們的應對技巧。這些差異通過觀察技術、訪談和問卷記錄下來。來自男孩父母的
報告表明,接受蘇拉明治療的5名男孩在3周內有所改善,然後在接下來的3周內逐漸減少到原來的基線水平,研究人員在研究中說,
“我們在研究中有四個非語言兒童,”Naviaux說,並補充說,接受蘇拉明治療的兩個孩子在治療壹周後說出了他們生命中的第壹句話。Naviaux說,這並沒有發生在服用安慰劑的兩個非語言兒童身上。
此外,服用蘇拉明的男孩在他們的語言治療和職業治療項目中比服用安慰劑的男孩取得了更多的進步,Naviaux說。
蘇拉明是如何工作的德國染料制造商,弗雷德裏希拜耳公司在1916年開發了蘇拉明,最初稱之為拜耳205。這種藥物被證明對引起非洲昏睡病的寄生蟲有效。
蘇拉明通過阻止某些分子與人體每個細胞上都存在的稱為“嘌呤能受體”的蛋白質結合而起作用。Naviaux的想法是,受到壓力的細胞釋放某些分子,然後這些分子與嘌呤能受體結合,損害細胞功能。
雖然還不清楚是什麽導致自閉癥,但這種情況可能部分是由大腦、腸道和免疫系統中細胞之間的通訊受損所驅動的,他說。其他原因可能包括遺傳和環境因素,他說,
在自閉癥患者中,蘇拉明可能阻止分子與嘌呤能受體結合,讓細胞功能更正常,Naviaux說。[10件妳不知道的關於大腦的事情]
早期對具有自閉癥特征的老鼠的研究表明,這種藥物緩解了cond的壹些癥狀是的。例如,根據2013年發表在《公***科學圖書館·綜合》雜誌上的壹項研究,在6周大的自閉癥小鼠身上,蘇拉明改善了社交行為、新陳代謝和運動協調,2014年發表在《轉化精神病學》雜誌上的另壹項研究中稱,
,接受蘇拉明治療的成年小鼠表現出社會行為和新陳代謝的改善,但運動技能沒有改善。
反應和關註其他研究者稱Naviaux關於嘌呤能受體在自閉癥中作用的觀點是“新興假設,“但是說這是壹種創造性的思考自閉癥背後的分子過程的方式,”加格斯說,
加格斯指出了研究中的幾個局限性。例如,蘇拉明組的5個男孩都出現了暫時性皮疹,而安慰劑組沒有。加格斯說,蘇拉明小組的父母可能註意到了這壹點,意識到他們的孩子服用了這種藥物,無意中“蒙蔽”了研究。研究人員在研究中也提到了這壹點。加格斯說:
更重要的是,安慰劑組的男孩在神經行為測試中表現出很少的改善,因為通常安慰劑的效果很強,而安慰劑組表現出某種改善。
加格斯補充說,考慮到研究中的測試次數,這並不奇怪孤獨癥組在某些指標上的得分高於安慰劑組。”如果妳給了足夠的量表,其中壹個可能會給妳帶來顯著的效果。[典型的幼兒行為,或多動癥?10種說法]
蘇拉明未經美國食品和藥物管理局批準用於治療自閉癥,且該藥物尚未上市。Naviaux已經提出了壹項與ASD和相關疾病的抗尿酸治療相關的專利申請,該研究的兩位作者與制藥公司有聯系。
該研究於5月26日在線發表在《臨床和轉化神經病學年鑒》雜誌上。
是關於生命科學的原始文章。