就像有人在基因編輯領域快速前進：科學家可以使用壹種簡單的工具來剪斷和編輯DNA，這加快了可能導致治療和預防疾病的進步步伐。
的發現現在正在迅速到來，由於研究人員可以發表他們的工作成果，利用的工具，稱為CRISPR-Cas9。
這個工具，通常簡稱為CRISPR，首次被證明能夠在2011年剪斷DNA。它由壹種蛋白質和壹種叫做RNA的DNA的近親組成。科學家可以利用它在非常精確的位置切割DNA鏈，使他們能夠從遺傳物質鏈中移除基因的突變部分。
僅在過去的壹年裏，世界各地的研究人員就發表了幾十篇科學論文，詳細介紹了研究結果——有些很有希望，壹些關鍵的-使用CRISPR剪掉並替換不需要的DNA來開發癌癥、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎縮癥和亨廷頓病的治療方法，舉幾個例子。
“由於CRISPR，基礎研究發現的速度已經爆炸了，”生物化學家和CRISPR專家Sam Sternberg說，加州伯克利的Caribou Biosciences Inc.的技術開發小組負責人，該公司正在為醫學、農業和生物研究開發基於CRISPR的解決方案。
雖然任何基於CRISPR的治療方法都需要幾年時間才能在人體中進行測試，“幾乎每天都會有無數次斯特恩伯格在接受《生活科學》采訪時說，新的出版物概述了利用這壹新工具對人類健康和人類遺傳學的新發現。當然，人類並不是唯壹擁有基因組的物種。CRISPR在動物和植物上也有應用，從消滅寄生蟲，比如引起瘧疾和萊姆病的寄生蟲，到提高土豆、柑橘和西紅柿的產量，
[CRISPR]的功效令人難以置信。這已經給大多數實驗室的日常生活帶來了壹場革命，”紐約冷泉港實驗室謝爾茨實驗室首席研究員、分子生物學家傑森·謝爾茨說。Sheltzer和他的團隊正在使用CRISPR來了解染色體的生物學，以及與染色體相關的錯誤是如何導致癌癥的。
“我非常希望在未來十年裏，基因編輯將從壹個主要的研究工具轉變為能夠在臨床上進行新治療的工具，”Neville Sanjana說，來自紐約基因組中心和紐約大學生物學、神經科學和生理學助理教授。
在這裏，我們來看看在對抗10種疾病方面的最新進展，這些疾病證明了CRISPR的能力，並暗示未來的事情。
癌癥 （royaltystockphoto/Shutterstock）壹種治療癌癥的方法已經暗示了人類，自從公元前460年至370年的希臘醫生希波克拉底發明了這個詞：karkinos。但是，由於癌癥和許多疾病壹樣，都是由人的基因組突變引起的，研究人員說，基於CRISPR的治療有可能有壹天會減緩腫瘤擴散的速度，或者完全逆轉這種疾病。
這壹領域的壹些早期工作已經在中國展開，《自然》雜誌報道，在人類使用基因編輯的法規比美國更為寬松的地方，
在2016年10月，中國的壹名肺癌患者成為世界上第壹個接受用CRISPR修飾的細胞註射的10人。由成都四川大學腫瘤專家陸佑博士領導的研究人員，對從患者自身血液中提取的免疫細胞進行了改造，並使產生壹種蛋白質的基因失效，而這種蛋白質通常是癌細胞為了分裂和繁殖而劫持的。希望沒有這種蛋白質，癌細胞就不會繁殖，免疫系統就會獲勝美國的
研究小組也在尋找使用CRISPR抗癌的方法。賓夕法尼亞大學艾布拉姆森癌癥中心轉化研究主任Carl June博士及其同事於2016年6月獲得美國國家衛生研究院批準，對18名晚期黑色素瘤（皮膚癌）癌癥患者進行臨床試驗，根據該大學的壹份聲明，肉瘤（軟組織癌）和多發性骨髓瘤（骨髓癌）。在這項臨床試驗中，研究人員將使用CRISPR改變患者自身免疫系統細胞中的三個基因，希望使這些細胞破壞他們體內的癌細胞。
HIV （Sebastian Kaulitzki | Shutterstock）根除導致艾滋病的病毒HIV，壹直是壹場艱難的戰鬥。這種病毒不僅感染人體內攻擊病毒的免疫細胞，而且還是壹種臭名昭著的變異因子。在HIV劫持體內的壹個細胞並開始復制後，它會產生自身的許多基因變異，這有助於它逃避藥物治療。據世界衛生組織稱，這種耐藥性是治療艾滋病毒感染者的壹個巨大問題，
CRISPR已經把艾滋病毒排在了它的視線中。2017年5月，坦普爾大學（Temple University）和匹茲堡大學（University of Pitt *** urgh）的研究人員利用CRISPR從病毒感染的細胞中截獲病毒，關閉了病毒的復制能力。蒙特利爾麥吉爾大學（McGill University）的病毒學家陳亮（Chen Liang）領導的研究人員稱，這項技術的使用在三種不同的動物模型中進行了測試，這是研究人員首次展示了壹種從受感染細胞中消除艾滋病病毒的方法。他們在《分子治療》雜誌上報道了他們的研究結果。
亨廷頓病 （Ralwel/Shutterstock）在美國大約30000人有壹種叫做亨廷頓病的遺傳病，這種致命的遺傳病會導致大腦神經隨著時間的推移而惡化，根據美國亨廷頓病學會。癥狀包括人格改變、情緒波動、步態不穩和言語遲鈍。“KDSPE”“KDSPs”是由壹種有缺陷的基因導致的，這種基因比正常情況下更大，產生壹種大於正常形式的蛋白質，叫做亨廷頓蛋白，然後分解成更小的有毒的碎片，積聚在神經元中，破壞其功能。據美國國家衛生研究院（National Institutes of Health）報道，
，但在2017年6月，科學家在《臨床研究雜誌》（Journal of Clinical Investigation）上報告稱，他們已經在實驗室老鼠身上逆轉了這種疾病，這些老鼠已經被改造成用人類突變的huntingtin基因代替老鼠的huntingtin基因。Su Yang，亞特蘭大埃默裏大學人類遺傳學系博士後研究員，中國科學院遺傳學與發育生物學研究所的任寶昌，用CRISPR將突變的亨廷頓基因的壹部分剪掉，產生毒性位。毒性碎片在小鼠的大腦中減少，神經元開始愈合。受影響的小鼠恢復了壹些運動控制、平衡和握力。盡管他們在某些任務上的表現不如健康老鼠，但結果顯示CRISPR有助於對抗這種情況的潛力，科學家們強調，在這種療法應用於人類之前，需要進行更為嚴格的研究。
杜氏肌營養不良癥 （chiccodifc/Shutterstock）杜氏肌營養不良癥是壹種由於壹個叫做肌營養不良蛋白基因，是體內最長的基因之壹。由分子生物學教授埃裏克·奧爾森領導的德克薩斯大學西南醫學中心的壹個研究小組正在與CRISPR合作，尋找對抗杜氏肌營養不良癥的方法sps“由於肌營養不良蛋白基因的突變，人體並沒有形成壹種功能性的肌營養不良蛋白，這對肌肉纖維的健康至關重要。隨著時間的推移，這種蛋白質的缺乏會導致進行性肌肉退化和虛弱。
在2017年4月，奧爾森和他的團隊在《科學進展》雜誌上報告說，他們使用了壹種叫做CRISPR-Cpf1的CRISPR工具的變體來糾正導致杜氏肌營養不良的突變。他們將該基因固定在實驗室培養皿中生長的人類細胞和攜帶缺陷基因的小鼠中。
CRISPR-Cpf1是基因編輯工具箱中的另壹個工具。根據美國猶他州西南醫學中心的壹份聲明，它不同於更常用的CRISPR-Cas9，因為它更小，因此更容易輸送到肌肉細胞。它還識別出壹個不同於Cas9的DNA序列，Cas9在編輯很長的營養不良蛋白基因時非常有用。
防止失明 （Hannah Boettcher/Stock.XCHNG）兒童失明最常見的原因之壹是壹種叫做Leber先天性黑蒙的疾病，這種疾病影響大約2到3人根據美國國家衛生研究院的數據，每10萬名新生兒中就有壹名。這種情況是遺傳的，是由至少14個負責正常視力的基因突變引起的。
麻省劍橋生物技術公司Editas正在研究壹種基於CRISPR的治療方法，以逆轉壹種稱為Leber先天性黑蒙病10型的疾病。據生物科技新聞網站Xconomy報道，該公司計劃在2017年底前向美國食品和藥物管理局提交必要的文件，以開始第壹次針對這種情況的人體試驗。
Editas由麻省理工學院生物工程教授張峰（音譯）***同創建，他證明了CRISPR-Cas9可以被使用在人體細胞上。加州大學伯克利分校的詹妮弗·杜DNA和當時維也納大學的埃曼紐爾·查彭蒂爾也證明了CRISPR-Cas9可以截取DNA，他們在2012年就這項技術申請了專利。麻省理工學院下屬的博德研究所（Broad Institute）於2014年4月提交了專利，並快速跟進，最終獲得了專利。據《自然》雜誌報道，2017年2月，美國加州大學伯克利分校提起訴訟，聲稱雙脫氧核糖核酸（Doudna）是第壹位的，此後，博德研究所的專利獲得了支持。
慢性疼痛 （Stasique/Shutterstock）慢性疼痛不是遺傳性疾病，但科學家們正在研究如何利用CRISPR通過改變基因來減少炎癥來抑制背部和關節疼痛。在正常情況下，炎癥是身體告訴免疫系統修復組織的方式。但慢性炎癥則相反，會損傷組織，最終導致虛弱的疼痛。
2017年3月，由美國猶他大學生物工程助理教授Robby Bowles領導的壹個研究小組報告說，他們使用CRISPR阻止某些細胞產生分子，這些分子被設計用來分解組織，導致引起引起疼痛的炎癥，根據該大學的壹份聲明，
這項技術可以用來延緩背部手術後組織的退化。這可以加速愈合，減少需要額外的手術來糾正組織損傷。
萊姆病 （CDC）Kevin Esvelt，麻省理工學院的進化生物學家，想要消滅萊姆病，萊姆病是由蜱傳細菌引起的，這種細菌可以從鹿蜱叮咬傳播到人身上。疾病預防控制中心稱，如果不加以治療，這種感染會引起關節炎、神經痛、心悸、面癱等問題。
雖然引起萊姆病的細菌是由鹿蜱傳播給人的，但蜱蟲本身在從卵中孵化時並沒有這種細菌。相反，幼小的蜱蟲在進食時會吸收細菌，通常是在白足鼠身上。埃斯韋爾特想減少據《連線》報道，通過使用CRISPR-Cas9基因改造白足鼠，使它們和它們的後代對細菌免疫，無法將其傳給蜱蟲，從而引發疾病。2016年6月，Esvelt向馬薩諸塞州南塔基特島和瑪莎葡萄園的居民介紹了他的解決方案，據《科德角時報》報道，這是萊姆病的主要問題。然而，在進壹步的測試完成之前，這些老鼠不會在島上被釋放，這可能需要數年的時間。
瘧疾 （James Gathany）。由疾控中心提供，Paul I.Howell，MPH；Frank Hadley Collins教授，瘧疾每年導致數十萬人死亡。2015年是世界衛生組織統計的最近壹年，約有2.12億瘧疾病例和約42.9萬瘧疾死亡。
從源頭上解決了這個問題，倫敦帝國理工學院的研究小組正致力於減少傳播瘧疾的蚊子的數量。根據該學院的壹份聲明，由奧斯汀·伯特教授和安德烈·克裏斯蒂教授領導的壹組科學家將研究兩個主要的行動方案：對雄性蚊子進行基因改造，使其產生更多的雄性後代，研究小組在《自然》雜誌上報道，2015年12月，他們發現了三種降低雌性蚊子生育能力的基因。他們還宣布，他們發現CRISPR可以至少針對其中壹種。
作物 （Linda&Dick Buscher博士）就像CRISPR可以用來修改人類和動物的基因組壹樣，它也可以用來修改植物的基因組。科學家們正在研究如何利用該工具的基因編輯能力，減少壹些作物的疾病，使其他作物更加健壯。
英國諾維奇塞恩斯伯裏實驗室的教授索菲恩·卡蒙（Sophien Kamoun）正在研究如何去除使土豆和小麥易受疾病侵襲的基因，PhysOrg報道。據《自然》雜誌報道，紐約冷泉港實驗室的遺傳學家紮卡裏·利普曼（Zachary Lippman）正在利用CRISPR技術開發壹種番茄植株，其枝條經過優化，能夠承受成熟番茄的重量而不會折斷。在加利福尼亞，幾個實驗室正試圖利用CRISPR來對付壹種叫做柑橘綠色化的植物疾病，這種疾病是由在柑橘林中植物間飛行的昆蟲傳播的細菌引起的，《自然新聞》報道，
編輯了壹個可行的人類胚胎 （Dreamstime）基於CRISPR的研究從假設到結果的速度令人震驚。謝爾茨告訴《生活科學》雜誌說，過去需要幾個月的實驗現在需要幾個星期。這壹速度引起了政策制定者和利益相關者的壹些擔憂，特別是在人類身上使用這種技術時。
2017年2月，美國國家科學、工程和醫學院的科學家發布了壹份人類基因編輯評估報告，說這是可以接受的，但只是在某些條件下。該組織還說，改變胚胎、卵子和 *** 中的細胞在倫理上是允許的，前提是這樣做是為了糾正疾病或殘疾，而不是為了增強壹個人的外表或能力，《科學新聞》報道，
雖然美國還沒有科學家使用CRISPR來修飾壹個可行的人類胚胎，但中國廣州醫科大學劉建橋領導的研究小組在2017年3月1日的《分子遺傳學與基因組學》雜誌上報道了這壹進展。科學家們利用CRISPR-Cas9基因導入並編輯出人類胚胎的致病突變。這項研究表明，基因編輯可以在胚胎期完成。這些胚胎不是植入人體的。
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