70萬片諾西鈉治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)是什麽病？
據悉，脊髓性肌萎縮癥是壹種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，也被稱為“嬰兒遺傳性疾病的殺手”。根據發病年齡和獲得的裏程數，SAM可分為SMA-I、II、III和IV。如果不進行治療，大多數SMA-I兒童將無法存活到兩歲。目前國內唯壹用於治療該病的藥物是諾西那生鈉註射液。
諾西鈉為什麽這麽貴？首先是新藥。
新藥的研發成本很高。《美國醫學雜誌》今年3月發表論文，估算2009年至2018年研發新藥的平均成本為13億美元和90億元人民幣。同時，新藥的專利保護期只有20年。二十年後，全世界的藥廠都可以隨意模仿，壹文不值。因此，它必須在20年內返還研發費用，同時讓投資人賺錢。不然誰願意投資研發新藥？
第二個原因是它是壹種罕見病藥物。
全球SMA患者不到50萬，而中國只有3-5萬。隨著患者的減少，薄利多銷之路被堵死了。為了收回成本，只能貴。諾西那鈉註射液由博健公司引進。為了治療SMA，其實還有另外壹種藥物叫做Zolgensma，由諾華制藥公司以2654.38+萬美元的價格推出，被稱為“世界上最貴的藥物”。
如何看待諾西鈉70萬針，沒有特別的看法。罕見病受眾少，導致研發成本高。藥企不是福利機構，所有科研目的都是為了盈利。
2國外用的低價不是低價。這種藥全球定價差別不大。區別在於西方國家更好的保險制度和大量的政府補貼。目前寄希望於藥企在中國降價是不現實的。我們只能期待政府部門為兒童罕見病提供額外補貼。